Команда исследователей из Института имени Склифосовского и Стэнфордской медицинской школы представила передовую научную статью, опубликованную в престижном журнале Cell Metabolism, которая открывает принципиально новые горизонты в лечении сахарного диабета 1 типа. Это таргетная терапия, основанная на активации гена GATA6. Этот ген играет ключевую роль в развитии и дифференцировке бета-клеток поджелудочной железы, ответственных за выработку инсулина. Исследование показало, что активация GATA6 способна стимулировать восстановление популяции функционирующих бета-клеток у мышей с сахарным диабетом 1 типа.
Эксперты подчеркивают, что существующие методы лечения сахарного диабета 1 типа, такие как инсулинотерапия или трансплантация клеток, имеют существенные недостатки. Инсулинотерапия требует постоянного наблюдения и инъекций, без полного воспроизведения естественного контроля уровня глюкозы. Трансплантация клеток, хотя и обещает долгосрочную ремиссию, связана с риском иммунного отторжения и недостаточности донорских клеток. Научное сообщество активно ищет методы регенерации собственных бета-клеток пациента, что является ключевым моментом в поисках полного излечения от диабета 1 типа.
Исследователи, используя CRISPR/Cas9, инструмент для точного редактирования генов, активировали ген GATA6 у мышей, у которых бета-клетки были уничтожены аутоиммунным процессом, имитирующим диабет 1 типа у людей. В результате наблюдалась заметная стимуляция роста новых, функционирующих бета-клеток. Активированные гены GATA6 увеличивали экспрессию целой группы генов, участвующих в развитии и функционировании бета-клеток. По словам ученых, новые бета-клетки успешно вырабатывали инсулин в ответ на повышение уровня глюкозы, что приводило к нормализации уровня сахара в крови. Более того, эта стимуляция происходила не только в существующей поджелудочной железе, но и в панкреатическом фракционном эпителии - ткани, где при соответствующих условиях могут образовываться новые бета-клетки.
Эти результаты представляют собой значительный шаг на пути к терапевтическому воздействию на сахарный диабет 1 типа, предлагая возможность прямой регенерации утраченной популяции клеток. Перспективы исследования, оцененные международным сообществом специалистов, чрезвычайно обнадеживают. Следующим шагом является перенос технологии из лабораторной практики в клиническую. Для этого необходимо провести серию клинических испытаний, чтобы установить эффективность, безопасность и оптимальную дозировку генной терапии, активируемой GATA6, на людях.
Научная работа открывает новые горизонты в борьбе с сахарным диабетом 1 типа и приближает нас к мечте о постоянном восстановлении эндогенного инсулина у пациентов, лишенных возможности его естественной выработки.